Pierwsza terapia genowa w leczeniu SMA u dziecka w chorzowskim szpitalu. Koszt to ok. 9 mln zł

Terapię genową przeprowadzono w środę, 13 września 2023 r., na Oddziale Neurologiczno-Nefrologicznym o profilu Neurologia Dziecięca w ZSM.

- Polega na jednorazowym podaniu dożylnym, na nośniku wirusowym, transgenu zawierającego fragment DNA (kod genetyczny), uzupełniającego uszkodzony gen SMN (odpowiedzialny za wystąpienie choroby) – informują w chorzowskim szpitalu.

Terapia genowa w Chorzowie. Lek Zolgensma kosztuje około 9 mln zł

Zolgensma, lek który podano noworodkowi w Chorzowie, przez długi czas był najdroższym lekiem świata. Jego producent ustalił cenę detaliczną leku na 2,125 mln dolarów (ok. 9 mln zł) amerykańskich za opakowanie (1 dawka).

W Polsce lek Zolgensma jest refundowany przez NFZ od 1 września 2022 roku w leczeniu dzieci z SMA w wieku do 6 miesięcy, które zostały objęte programem badań przesiewowych noworodków w Polsce i które nie rozpoczęły leczenia innym lekiem na SMA.

Najdroższym lekiem świata jest obecnie Hemgenix. To terapia genową dla chorych na hemofilię typu B. Lek został zarejestrowany pod koniec 2022 r. przez amerykańską agencję ds. leków i bezpieczeństwa żywności (FDA). Koszt jednej dawki to 3,5 mln dolarów.