Pierwsza terapia genowa w leczeniu SMA u dziecka w chorzowskim szpitalu. Koszt to ok. 9 mln zł

W chorzowskim Zespole Szpitali Miejskich po raz pierwszy u noworodka z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) zastosowano terapię genową. Dziecko otrzymało lek Zolgensma, który przez długi czas był najdroższym lekiem świata.

Terapię genową przeprowadzono w środę, 13 września 2023 r., na Oddziale Neurologiczno-Nefrologicznym o profilu Neurologia Dziecięca w ZSM.

- Polega na jednorazowym podaniu dożylnym, na nośniku wirusowym, transgenu zawierającego fragment DNA (kod genetyczny), uzupełniającego uszkodzony gen SMN (odpowiedzialny za wystąpienie choroby) – informują w chorzowskim szpitalu.

Terapia genowa w Chorzowie. Lek Zolgensma kosztuje około 9 mln zł

Zolgensma, lek który podano noworodkowi w Chorzowie, przez długi czas był najdroższym lekiem świata. Jego producent ustalił cenę detaliczną leku na 2,125 mln dolarów (ok. 9 mln zł) amerykańskich za opakowanie (1 dawka).

W Polsce lek Zolgensma jest refundowany przez NFZ od 1 września 2022 roku w leczeniu dzieci z SMA w wieku do 6 miesięcy, które zostały objęte programem badań przesiewowych noworodków w Polsce i które nie rozpoczęły leczenia innym lekiem na SMA.

Najdroższym lekiem świata jest obecnie Hemgenix. To terapia genową dla chorych na hemofilię typu B. Lek został zarejestrowany pod koniec 2022 r. przez amerykańską agencję ds. leków i bezpieczeństwa żywności (FDA). Koszt jednej dawki to 3,5 mln dolarów.

Chorzow wyremontowana onkologia dziecieca 1

Może Cię zainteresować:

Wyremontowano Oddział Hematologii i Onkologii Dziecięcej w chorzowskim Zespole Szpitali Miejskich

Autor: Redakcja

20/02/2023

Chorzów Pierwsze dziecko urodzone w 2023 r

Może Cię zainteresować:

Pierwsze dziecko urodzone w Chorzowie w 2023 r.

Autor: Redakcja

03/01/2023

Subskrybuj chorzowski.pl

google news icon

czytaj więcej:

Dzień otwarty w chorzowskiej porodówce

Dzień otwarty w chorzowskiej porodówce

Robot w chorzowskim szpitalu

Robokot w chorzowskim szpitalu

Noworodek

Bezpłatne przesiewowe badania SMA dla noworodków w Chorzowie

Piersi

Pierwszy taki zabieg w chorzowskim szpitalu

Łóżko w szpitalu

Zajęte wszystkie łóżka na oddziale covidowym w Chorzowie!

Certyfikat dla onkologii

Oddział onkologii dziecięcej z certyfikatem

IRRS

Powołano Instytut Rozwoju Regionalnego Silesia....